Fabrazyme

1 injekčná liekovka obsahuje 5 mg alebo 35 mg agalsidázy beta.

Akcia

Agalsidáza beta - rekombinantná forma ľudskej α-galaktozidázy A, ktorá sa vyrába technológiou rekombinantnej DNA pomocou kultúry vaječníkov čínskeho škrečka (aminokyselinová sekvencia rekombinantnej formy, ako aj nukleotidová sekvencia, ktorá ju kóduje, sú identické s prírodnou formou α-galaktozidázy). Je to enzým, ktorý katalyzuje hydrolýzu GL-3. Nedostatok jeho aktivity v priebehu Fabryho choroby spôsobuje ukladanie GL-3 v mnohých druhoch buniek, vrátane endotelových a parenchymálnych buniek. Ošetrenie prípravkom vedie k výraznému zníženiu usadenín GL-3 v obličkách, srdci a pokožke. Po intravenóznom podaní sa agalsidáza beta rýchlo vylučuje z obehu a absorbuje sa lyzozómami endotelových buniek krvných ciev a parenchýmových buniek. T0,5 vo eliminačnej fáze je 45-100 min.

Dávkovanie

Intravenózne. Liečbu má vykonávať lekár so skúsenosťami s liečením pacientov s Fabryho chorobou alebo inými dedičnými metabolickými chorobami. Odporúčaná dávka je 1 mg / kg telesnej hmotnosti. raz za 2 týždne U niektorých pacientov po začiatočnej dávke 1 mg / kg. každé 2 týždne po dobu 6 mesiacov dávka 0,3 mg / kg používané každé 2 týždne môže podporiť zníženie ukladania GL-3 v určitých bunkových typoch; dlhodobý klinický význam týchto pozorovaní však nebol stanovený. Špeciálne skupiny pacientov. U pacientov s renálnou insuficienciou nie je potrebná úprava dávky. Štúdie sa neuskutočnili u pacientov s hepatálnou insuficienciou. Bezpečnosť a účinnosť neboli stanovené u pacientov> 65 rokov; v súčasnosti nie je možné odporučiť žiadny dávkovací režim. Štúdie s deťmi vo veku 0-7 rokov sa neuskutočnili a bezpečnosť a účinnosť lieku v tejto vekovej skupine neboli stanovené; nemožno odporučiť žiadny dávkovací režim. U detí od 8 do 16 rokov nie je potrebná úprava dávky. Spôsob darovania. Prášok na koncentrát na infúzny roztok sa musí rekonštituovať s vodou na injekciu, potom sa zriedi 0,9% intravenóznym roztokom chloridu sodného a podáva sa ako intravenózna infúzia. Počiatočná rýchlosť infúzie by nemala presiahnuť 0,25 mg / min (15 mg / h). Ak pacient dobre znáša liek, rýchlosť infúzie sa môže postupne zvyšovať nasledujúcimi infúziami. O domácich infúziách možno uvažovať u pacientov, ktorí ich dobre znášajú. Pacienti, u ktorých sa vyskytnú nežiaduce reakcie počas domácich infúzií, musia infúziu okamžite zastaviť a vyhľadať pozornosť zdravotníckeho pracovníka. Vykonanie ďalších infúzií si môže vyžadovať klinické stavy. Dávka a rýchlosť infúzie doma by mali byť konštantné a nemali by sa meniť bez dozoru zdravotníckeho pracovníka.

Indikácie

Dlhodobá enzýmová substitučná liečba u pacientov s potvrdenou diagnózou Fabryho choroby (nedostatok α-galaktozidázy A). Liek je indikovaný dospelým, dospievajúcim a deťom vo veku ≥ 8 rokov.

Kontraindikácie

Život ohrozujúca precitlivenosť (anafylaktická reakcia) na liečivo alebo na ktorúkoľvek z pomocných látok.

Prevencia

Agalzidáza beta (r-hαGAL) je rekombinantný proteín, takže vývoj IgG protilátok možno očakávať u pacientov s nízkou alebo žiadnou zvyškovou enzýmovou aktivitou; IgG protilátky proti r-hαGAL sa zvyčajne vyvinú u väčšiny pacientov do 3 mesiacov od prvého podania prípravku. U pacientov s protilátkami na r-hαGAL je zvýšené riziko reakcií súvisiacich s infúziou a u týchto pacientov je potrebná opatrnosť pri opakovanom podávaní agalsidázy beta; hladiny protilátok by sa mali monitorovať. V prípade miernych až stredne závažných reakcií súvisiacich s infúziou je možné rýchlosť podávania lieku znížiť na 10 mg / h a / alebo premedikovať antihistaminikami, paracetamolom, ibuprofénom a / alebo kortikosteroidmi. Rovnako ako pri iných intravenóznych liekoch obsahujúcich bielkoviny sa môžu vyskytnúť reakcie z precitlivenosti alergického typu; v prípade závažných reakcií alergického alebo anafylaktického typu sa má podávanie prípravku okamžite prerušiť a má sa zahájiť vhodná liečba. U pacientov s pokročilým ochorením obličiek môže byť renálny účinok liečby agalsidázou beta obmedzený.

Nežiaduca činnosť

Veľmi časté: bolesť hlavy, parestézia, nevoľnosť, vracanie, zimnica, horúčka, pocit chladu. Časté: nazofaryngitída, závraty, somnolencia, hypoestézia, pocit pálenia, letargia, synkopa, zvýšené slzenie, hučanie v ušiach, periférne závraty, tachykardia, palpitácie, bradykardia, návaly horúčavy, hypertenzia, bledosť , hypotenzia, návaly horúčavy, dyspnoe, upchatie nosa, zvieranie hrdla, sipot, kašeľ, zhoršenie dýchavičnosti, bolesti brucha, bolesti v hornej časti brucha, nepríjemné pocity v hornej časti brucha, žalúdočné ťažkosti, orálna hypoestézia, hnačky, svrbenie, žihľavka, vyrážka, erytém, generalizované svrbenie, angioneurotický edém, edém tváre, makulopapulárna vyrážka, bolesť končatín, bolesť svalov, bolesť chrbta, svalové kŕče, bolesť kĺbov, namáhanie svalov, stuhnutosť pohybového aparátu, únava, nepríjemné pocity na hrudníku, pocit horúčavy , únava, opuch končatín, bolesť na hrudníku, asténia, bolesť, opuch tváre, hypertermia. Menej časté: rinitída, hyperestézia, tremor, svrbenie očí, očná hyperémia, edém ucha, bolesť ucha, sínusová bradykardia, periférny chlad, bronchospazmus, faryngolaryngeálna bolesť, rinorea, rýchle dýchanie, preťaženie horných ciest Poruchy dýchacieho traktu, dyspepsia, dysfágia, mramorovanie cyanózy, erytematózna vyrážka, svrbenie vyrážky, zmena farby kože, nepríjemné pocity na koži, muskuloskeletálna bolesť, pocit tepla a chladu, príznaky podobné chrípke, bolesť v mieste podania infúzie, reakcie v mieste podania injekcie, trombóza v mieste podania injekcie, malátnosť, opuch. Neznáme: anafylaktoidná reakcia, hypoxia, leukocytoklastická vaskulitída, znížené okysličenie krvi. Väčšina nežiaducich reakcií súvisiacich s liekom sa dá pripísať tvorbe protilátok IgG a / alebo aktivácii komplementu. IgE protilátky boli detegované u malého počtu pacientov. Bezpečnostný profil lieku u detí (> 7 rokov) a dospievajúcich sa nelíši od bezpečnostného profilu pozorovaného u dospelých.

Gravidita a laktácia

Nemá sa používať počas tehotenstva, pokiaľ to nie je jednoznačne nevyhnutné (nie sú k dispozícii dostatočné údaje o použití lieku u tehotných žien). Agalzidáza beta môže prechádzať do materského mlieka. Pretože nie sú k dispozícii žiadne údaje o účinkoch na kojencov, malo by sa počas liečby prípravkom prerušiť kŕmenie.

Pripomienky

V deň podania sa môžu vyskytnúť závraty, somnolencia a mdloby, ktoré môžu obmedziť schopnosť viesť vozidlá alebo obsluhovať stroje. Uchovávajte drogu pri teplote 2-8 stupňov C.

Interakcie

Liek sa nemá podávať s chlorochínom, amiodarónom, monobenzónom alebo gentamicínom kvôli riziku inhibície intracelulárnej aktivity α-galaktozidázy. Vzhľadom na metabolizmus agalsidázy beta sa nezdá, že by bol zapojený do liekových interakcií sprostredkovaných cytochrómom P450.

Prípravok obsahuje látku: Agalsidáza beta