TREG: inovatívna metóda liečby cukrovky 1. typu

TREG - inovatívna metóda liečby cukrovky 1. typu - začína byť k dispozícii pacientom. Vďaka vynálezu poľských vedcov z Lekárskej univerzity v Gdaňsku majú deti a dospievajúci s novodiagnostikovaným diabetom 1. typu šancu výrazne zlepšiť kvalitu života. Nie každý pacient však môže byť kvalifikovaný na terapiu.

Cukrovka 1. typu sa v Poľsku stáva pohromou a postihuje hlavne deti - tvoria 90% pacientov s touto diagnózou. Začína sa to často už v ranom detstve, takže mladí pacienti si nepamätajú život bez inzulínového pera alebo inzulínovej pumpy. Každý rok na svete vznikne cukrovka 1. typu okolo 80 - 100 tisíc. detí, z toho asi 2 tis. prípady sú v Poľsku. Bohužiaľ, toto číslo sa u nás každých 10 rokov zdvojnásobuje.

Cukrovka 1. typu je spôsobená autoimunitným procesom, kedy imunitný systém ničí svoje vlastné tkanivá. V súčasnosti neexistujú žiadne lieky, ktoré by tento proces zastavili - v priebehu času vedie cukrovka 1. typu k úplnej deštrukcii ostrovčekov pankreasu. Pacientovi môže byť ponúknutý iba inzulín. Našťastie moderná medicína vyvíja stále nové a novšie metódy terapie, pri ktorých sa účinky klasických liekov zosilňujú alebo dokonca nahrádzajú najnovšími vedeckými poznatkami. Bunková terapia je taký prístup, pri ktorom sa bunky odobraté z tela pacienta alebo darcu alebo umelo vytvorené vo vedeckých laboratóriách stávajú drogami.

Bunkové lieky alebo metóda TREG

Poľské laboratórium je prvé na svete, ktoré začalo pracovať na využívaní regulačných T buniek (Tregs) v liečbe človeka. Jedinečnosť terapie spočíva v boji proti príčinám ochorenia, nielen proti klinickým príznakom, čo zlepšuje klinické parametre a kvalitu života mladých pacientov s cukrovkou 1. typu.

Tvorcami inovatívnej metódy TREG sú špičkoví špecialisti z Lekárskej univerzity v Gdaňsku: prof. dr hab. n. med. Piotr Trzonkowski, vedúci katedry a oddelenia lekárskej imunológie, prof. dr hab. n. med. Małgorzata Myśliwiec, prednostka Kliniky a pediatrie, diabetológie a endokrinológie a prof. dr hab. n. med. Natalia Marek-Trzonkowska, vedúca skupiny pre imunologickú liečbu rakoviny v Medzinárodnom centre pre vakcíny proti rakovine na univerzite v Gdansku.

Aby sme úplne porozumeli metóde TREG, je potrebné pochopiť príčiny vzniku cukrovky typu 1. Zdraví pacienti majú v krvi dostatočné množstvo regulačných T buniek (Tregs), ktoré zaisťujú, že imunitný systém bojuje proti infekciám a neničí vlastné tkanivá. - svojim spôsobom učia ostatné bunky imunitného systému rozlišovať medzi sebou a ostatnými. U pacientov s cukrovkou 1. typu je príliš málo regulačných T buniek alebo sa nedostanú do pankreasu v pravý čas. Výsledkom je, že imunitný systém prestáva rozlišovať cudzie bunky (napr. Baktérie) od svojich vlastných, čo vedie k situácii, že vlastné krvinky zničia bunky pankreasu produkujúce inzulín. Pri metóde TREG patentovanej poľskými vedcami sa zhromažďujú vlastné bunky pacienta (regulačné T lymfocyty), množia sa v laboratóriu a znovu sa pacientovi podávajú. Zvyšovaním počtu buniek Tregs v tele majú ľudia s cukrovkou 1. typu šancu aspoň čiastočne zachovať funkciu pankreasu. To je veľmi dôležité, pretože váš vlastný inzulín sa vylučuje presne a chráni lepšie ako moderná inzulínová pumpa.

Aby mal pacient nárok na liečbu, musí mu byť diagnostikovaná cukrovka 1. typu a musí zodpovedať klinickej definícii choroby. Najskôr musí mať protilátky v krvi, ktoré sú charakteristické pre cukrovku typu 1. Okrem toho musí mať pacient najmenej 20 - 30% zvyšného pankreasu, ktorý je testovaný na hladinu c-peptidu. Kritériá sú veľmi vysoké, to znamená hladina c-peptidu nalačno 0,7 - 0,8 ng / ml. Po kontrolovanom jedle musí dôjsť k zvýšeniu o 100% alebo viac. hladiny c-peptidu nalačno. Ľudia mladší ako 18 rokov môžu byť liečení metódou TREG. Pacienti s hmotnosťou nižšou ako 30 kg nemôžu byť kvalifikovaní na liečbu, pretože od takýchto malých detí by nebolo možné odobrať dostatok krvi.Regulačné T lymfocyty sú v tele prítomné v malom množstve - z pol litra krvi je možné získať nie viac ako malú lyžičku týchto buniek. Tiež veľmi ľahko strácajú svoje vlastnosti, a preto im v laboratóriu musia byť vytvorené podobné podmienky ako v tele. Po dvoch týždňoch inkubácie a množenia je dostatok buniek na to, aby boli pacientovi injikované späť.

Aké sú účinky liečby TREG?

Terapia TREG umožňuje znížiť potrebu podávania inzulínu. Niektorí pacienti majú predĺženú tzv medové týždne, čo je obdobie, keď vôbec nepotrebujú inzulín. Čo robí poľských vedcov šťastnými, je vylučovanie ich vlastného inzulínu pacientmi aj 5 rokov po liečbe. Aj po takom dlhom časovom období - pacienti, ktorí dostali tieto bunky - stále existuje výbuch vlastného inzulínu po jedle, čo je dôkazom toho, že pankreas stále funguje. Nie je taká vysoká ako u zdravého človeka, ale je významná. Pre diabetického pacienta to má veľký význam, pretože aj keď už podáva inzulínové injekcie, pridanie jeho vlastného inzulínu z pankreasu umožňuje oveľa presnejšiu kontrolu hladiny glukózy v krvi, čo ho chráni pred komplikáciami.

- Dnes ľudia zomierajú na cukrovku kvôli jej komplikáciám. Počas rokov choroby sa u pacienta objavia problémy so zrakom, obličkami alebo obehovým systémom, zatiaľ čo jeho vlastný inzulín - aj v malom množstve - mu umožní odložiť výskyt týchto komplikácií o niekoľko alebo dokonca niekoľko desiatok rokov. V istom zmysle bojujeme za dobrú kvalitu života pacienta v budúcnosti. Vzhľadom na to, že deti sú najčastejšie choré, stojí za to bojovať. - hovorí prof. dr hab. n. Med. Piotr Trzonkowski, vedúci katedry a oddelenia lekárskej imunológie, MUG a spoluzakladateľ spoločnosti POLTREG, zaoberajúcej sa vývojom patentovanej metódy TREG.

V súčasnosti metóda TREG vstupuje do 3. fázy klinických skúšok a začína byť dostupná pacientom Univerzitného klinického centra v Gdaňsku. Terapia sa vykonáva na základe nemocničnej výnimky, t. J. Liečba sa ponúka pred centrálnou registráciou na základe štatútu ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) udeleného Európskou agentúrou pre lieky. Táto jedinečná možnosť je spôsobená skutočnosťou, že v súčasnosti na svete neexistujú žiadne ďalšie terapie, ktoré by kauzálnym spôsobom liečili cukrovku 1. typu. Štúdie preukázali, že metóda TREG je pre pacienta bezpečná a je účinná pri udržiavaní funkcie pankreasu u pacientov s diagnostikovanou cukrovkou 1. typu.

Poľskí vedci to odhadujú z približne 2 000 u novodiagnostikovaných pacientov s diabetom typu 1 ročne by sa na podávanie bunkového liečiva TREG kvalifikovalo niekoľko stoviek ľudí.