Od 1. septembra sa v zozname preplácaných liekov objaví enzýmová substitučná liečba. Novo vytvorený program zameraný na pacientov s Fabryho chorobou bude obsahovať dva lieky, ktoré dostali koncom minulého roka pozitívne odporúčanie od Agentúry pre hodnotenie a tarifikáciu zdravotníckych technológií: Fabrazyme a Replagal.
- Je to radostný deň pre nás, ale aj pre pacientov, pretože iné choroby - tzv Zriedkavé choroby sú zahrnuté v takej úplnej štátnej starostlivosti, úplnej náhradnej starostlivosti a úplnej starostlivosti o poľský systém zdravotnej starostlivosti. Existujú dva lieky a oba budú dostupné pre všetkých poľských pacientov. Pacienti s Fabryho chorobou čakali roky, kým dostanú náhradu za lieky, ktoré im v skutočnosti šetria zdravie a život. Ako ministerstvo zdravotníctva je našou povinnosťou pomáhať týmto ľuďom bez ohľadu na to, aká veľká môže byť skupina - uviedol počas dnešnej tlačovej konferencie minister zdravotníctva Łukasz Szumowski.
- Toto je prelomový okamih, ktorým sa končí desaťročné utrpenie pacientov s Fabryho chorobou. Súčasná vláda je prvou vládou Poľskej republiky, ktorá urobila to, čo predchádzajúci vládcovia neurobili. Pozitívne rozhodnutie ministra Szumowského o úhrade enzýmovej substitučnej liečby poskytuje mnohým rodinám s Fabryho chorobou prístup k zdravotnej a život zachraňujúcej liečbe, ktorá sa už mnoho rokov úspešne používa v celej Európskej únii. A nakoniec, pacienti s Fabryho chorobou budú môcť v Poľsku žiť normálne a dôstojne bez strachu z zajtrajška, bez utrpenia a bez bolesti - zdôrazňuje Anna Moskal, predsedníčka Asociácie rodín s Fabryho chorobou.
- Je to vďaka veľkému odhodlaniu a vytrvalosti mnohých ľudí, vrátane ministra Macieja Miłkowského, s ktorým sme sa mali možnosť stretnúť dvakrát, ako aj širokej skupiny odborníkov z nesporných lekárskych autorít Prof. IMiD Dr hab. n. med. Jolanta Sykut - Cegielska, národná konzultantka v odbore metabolickej pediatrie, predsedníčka správnej rady Poľskej spoločnosti pre vrodené poruchy metabolizmu, Prof. dr hab. n. med. Jarosław Sławek - prezident Poľskej neurologickej spoločnosti, prof. dr hab. n. med. Piotr Ponikowski
- prezident Poľskej kardiologickej spoločnosti, Prof. dr hab. med. Michał Nowicki - bývalý prezident Poľskej nefrologickej spoločnosti, Prof. dr hab. n. Med. Andrzej Oko - prezident Poľskej nefrologickej spoločnosti, Prof. dr hab. Krzysztof Pawlzyk, MD, PhD, MUDr. Stanisława Bazan-Sochy, konečne prof. dr hab. n. Med. Mieczysław Walczak, ktorý sa dnes osobne zaviazal urobiť toto rozhodnutie pozitívnym. Bez ich enormného nasadenia a vedomostí by sme neboli tam, kde sme. Dnes môžeme s istotou povedať, že Fabryho choroba už nie je rozsudkom smrti, ale chronickým ochorením, ktoré, ako v každej civilizovanej krajine, môžeme účinne liečiť aj v Poľsku - dodáva Moskal.
- Roky ako Národné fórum pre liečbu terapie zriedkavých chorôb spolu so Združením rodín s Fabryho chorobou, ktoré je zakladajúcim členom nášho fóra, hľadáme terapiu pre pacientov s Fabryho chorobou. Nakoniec sme sa toho dožili. Je to obrovský úspech! Zriedkavé choroby poľský systém doteraz nezaznamenal. V súčasnosti si ich začínajú všímať napríklad návrhy Národného plánu pre zriedkavé choroby alebo rozhodnutia ako dnešné o preplácaní liečby pacientov s Fabryho chorobou. Cesta k zriedkavým chorobám sa otvorila! - vzala na vedomie Mirosław Zieliński, predsedníčka Národného fóra pre liečbu zriedkavých chorôb.
O Fabryovi
Fabryho choroba je jedným z mála zriedkavých chorôb, ktoré je možné účinne liečiť tým, že pacientovi dodáme chýbajúci enzým alfa-galaktozidáza (alfa-GAL), ktorý si telo neprodukuje. Ľudia s Fabryho chorobou dedia abnormálnu štruktúru génu zodpovedného za produkciu tohto enzýmu. Jeho nedostatok spôsobuje hromadenie lipidov v mnohých tkanivách a krvných cievach, poškodzuje napr. obličky, srdce alebo mozog.
U neliečených pacientov sa vyvinú závažné orgánové komplikácie: zlyhanie obličiek (ktoré si následne vyžaduje začatie dialýzy a transplantácie obličiek); závažné kardiovaskulárne komplikácie, ako je infarkt myokardu, chlopňová nedostatočnosť, hypertrofia ľavej komory; alebo na viac ráz. Devastáciu spôsobenú v tele pacienta nedostatkom enzýmu nemožno zvrátiť, preto je také dôležité zahájiť liečbu v počiatočnom štádiu ochorenia.
-porada-eksperta.jpg)
