Streda 17. júla 2013. - Je to vedecký pokrok, ktorý trvá 15 rokov výskumu, ale už prináša prvé výsledky. V Taliansku je šesť detí so zriedkavými a nevyliečiteľnými chorobami liečených génovou terapiou tri roky a už vykazujú veľký pokrok.
Vírus AIDS sa môže použiť na liečenie dvoch závažných dedičných chorôb. V roku 1996 taliansky vedec zistil, že je to možné a po mnohých rokoch výskumu a investíciách v miliónoch dolárov od spoločnosti Telethon pôvodná terapia oživuje šesť detí.
Úspechy dvoch štúdií publikovaných vo vede a vedených Inštitútom pre génovú terapiu v San Raffaele v Taliansku (TIGET) ukazujú, že táto liečba je zatiaľ účinná proti dvom závažným genetickým chorobám: metachromatickej leukodystrofii a Wiskottovmu syndrómu. Aldrich.
Deti liečené touto technikou v tomto inštitúte sú: Mohammad z Libanonu (fotografia, vľavo), Giovanni a Jacob z USA, Kamal, z Egypta, Samuel z Talianska (foto) a Canalp z Turecka.
Tri z nich trpeli metachromatickou leukodystrofiou a tri mali Wiskott-Aldrichov syndróm a všetkých šesť sa zotavilo vďaka génovej terapii: môžu žiť normálny život a chodiť do školy.
Aj keď ide o dve rôzne choroby, liečba je rovnaká: kmeňové bunky sa extrahujú z kostnej drene pacientov, manipulujú sa v laboratóriu pridaním modifikovaného vírusu HIV (sotva si zachováva 2 - 4% svojho pôvodného genómu). opraviť genetický defekt, ktorý im spôsobuje choroby, a znovu sa injikujú do organizmu pacientov.
Takto sa dosiahne, že kostná dreň detí sa potom javí ako úplne nahradená novými bunkami a začnú sa zotavovať.
„Tri roky po začatí klinického skúšania sú výsledky získané u prvých šiestich pacientov veľmi povzbudivé: terapia je nielen bezpečná, ale aj účinná a je schopná zmeniť klinickú anamnézu týchto závažných chorôb, “ uviedla Luigi Naldini, riaditeľka z TIGETU.
Jeho kolegovia veria, že tento objav otvorí cestu novým terapiám na liečbu ďalších chorôb v budúcnosti.
Zdroj:
Tagy:
Cut-And-Dieťa Odhlásiť Sa Sex
Vírus AIDS sa môže použiť na liečenie dvoch závažných dedičných chorôb. V roku 1996 taliansky vedec zistil, že je to možné a po mnohých rokoch výskumu a investíciách v miliónoch dolárov od spoločnosti Telethon pôvodná terapia oživuje šesť detí.
Úspechy dvoch štúdií publikovaných vo vede a vedených Inštitútom pre génovú terapiu v San Raffaele v Taliansku (TIGET) ukazujú, že táto liečba je zatiaľ účinná proti dvom závažným genetickým chorobám: metachromatickej leukodystrofii a Wiskottovmu syndrómu. Aldrich.
Deti liečené touto technikou v tomto inštitúte sú: Mohammad z Libanonu (fotografia, vľavo), Giovanni a Jacob z USA, Kamal, z Egypta, Samuel z Talianska (foto) a Canalp z Turecka.
Tri z nich trpeli metachromatickou leukodystrofiou a tri mali Wiskott-Aldrichov syndróm a všetkých šesť sa zotavilo vďaka génovej terapii: môžu žiť normálny život a chodiť do školy.
Aj keď ide o dve rôzne choroby, liečba je rovnaká: kmeňové bunky sa extrahujú z kostnej drene pacientov, manipulujú sa v laboratóriu pridaním modifikovaného vírusu HIV (sotva si zachováva 2 - 4% svojho pôvodného genómu). opraviť genetický defekt, ktorý im spôsobuje choroby, a znovu sa injikujú do organizmu pacientov.
Takto sa dosiahne, že kostná dreň detí sa potom javí ako úplne nahradená novými bunkami a začnú sa zotavovať.
„Tri roky po začatí klinického skúšania sú výsledky získané u prvých šiestich pacientov veľmi povzbudivé: terapia je nielen bezpečná, ale aj účinná a je schopná zmeniť klinickú anamnézu týchto závažných chorôb, “ uviedla Luigi Naldini, riaditeľka z TIGETU.
Jeho kolegovia veria, že tento objav otvorí cestu novým terapiám na liečbu ďalších chorôb v budúcnosti.
Zdroj: