Rastúci problém neurologických chorôb

Vidíme lekársky pokrok takmer v každej oblasti neurológie. Mnoho pacientov a lekárov však stále čaká na nové terapie, ktoré pacientom uľahčia život s týmto ochorením. Prečo sa neurologické choroby stávajú čoraz väčšou výzvou, v ktorých oblastiach neurológie v posledných rokoch napredovali a na čo pacienti čakajú, hovorí Prof. Jarosław Sławek, prezident Poľskej neurologickej spoločnosti.

Pán profesor, ktoré neurologické choroby sú v súčasnosti najnáročnejšie?

Spoločnosti vyspelých krajín vrátane Poľska čelia postupnému starnutiu spoločnosti. To vytvára množstvo problémov, lekárskej aj ekonomickej povahy. Spomedzi neurologických ochorení spojených so starnutím sú v súčasnosti nepochybne najnáročnejšie dve skupiny - cievna mozgová príhoda a neurodegeneratívne choroby, najmä Alzheimerova a Parkinsonova choroba. Vek je najväčším rizikovým faktorom týchto chorôb. Očakávaná dĺžka života sa za posledných 100 rokov výrazne zvýšila - na začiatku 20. storočia bol priemerný vek 50, teraz je to okolo 80 - takže počet ľudí s neurologickými chorobami rastie. Po 90. roku života až 40% populácie má kognitívne poruchy. Vo zvýšenej miere budeme zápasiť s neurologickými problémami a ich zdravotnými a ekonomickými dôsledkami.

U ktorých z neurologických ochorení vidíte osobitný pokrok vo farmakologickej liečbe pacientov?

Revolúcia nastala prakticky v každej neurologickej oblasti. Veľmi zreteľná zmena nastala v liečbe roztrúsenej sklerózy, kde sme do 30 rokov nemali účinné lieky. Dnes máme takmer 10 liekov, ktoré už sú alebo budú prítomné na trhu, a to aj v Poľsku, pretože v súčasnosti sú v procese registrácie alebo úhrady. Tieto terapie vrátane biologických spôsobov liečby sú mimoriadne moderné. Umožňujú pacientom fungovať „normálne“ a výrazne tento čas predlžujú.

To ešte nie sú lieky, ktoré sú schopné vyliečiť chorých, ale výrazne znižujú zdravotné postihnutie a spomaľujú priebeh ochorenia. Ďalšou oblasťou neurológie, v ktorej sa dosiahol veľký pokrok, je epilepsia, v ktorej sa v priebehu 20 rokov objavilo veľa nových liekov, molekúl a chirurgických metód, vrátane blúdivý nerv. Ďalším častým ochorením, pri ktorom používame prelomové liečby, je „Parkinsonova choroba“. Máme tu niekoľko účinných liekov. Od konca 90. rokov sme tiež podstúpili hĺbkovú stimuláciu mozgu, tj implantovanie elektród do mozgu pripojených k externému stimulátoru (DBS), ktoré na dlhé roky zmierňujú príznaky tohto ochorenia. V Poľsku sú už 2 roky k dispozícii infúzne terapie ako alternatíva k chirurgickému zákroku na stimuláciu mozgu, ako je subkutánny apomorfín alebo enterálna duodopa.

Aj pri mozgovej príhode - od 90. rokov máme metódu, ktorou sa rozpúšťajú krvné zrazeniny v mozgu (tzv. Intravenózna trombolýza), a od roku 2015 mechanickú trombektómiu, ktorá je pomaly dostupná aj v Poľsku. Aj pri liečbe ťažkých foriem migrény sa objavili nové a vysoko účinné biologické liečby: botulotoxín a monoklonálne protilátky.

Efektívne liečime spasticitu a dystónie injekciami botulotoxínu. Liečime zápalové neuropatie (poškodenie periférnych nervov) a mnoho ďalších autoimunitných ochorení nervového systému intravenóznymi infúziami imunoglobulínov. Veľký pokrok nastal aj v liečbe zriedkavých chorôb: spinálnej svalovej atrofie, Pompeho choroby alebo Fabryho choroby.

Dá sa preto povedať, že pokrok sa dosahuje takmer vo všetkých oblastiach neurológie, aj keď výnimkou sú dve choroby, ktoré sa stále ťažko liečia - Alzheimerova choroba a amyotrofická laterálna skleróza. Prvá je najbežnejšou formou demencie, druhá je pomerne zriedkavá a mimoriadne ťažko liečiteľná (prípad slávneho fyzika S. Hawkinga). Jeho priebeh je veľmi dramatický pre pacientov, ktorí strácajú silu, majú svalovú atrofiu, zvyšujú parézu, strácajú schopnosť dýchať a sú si plne vedomí svojej choroby.

Ktoré nové inovatívne lieky zlepšujú najmä účinnosť liečby? Ako sa mení život pacientov po zavedení inovatívnych terapií?

Inovatívnou liečbou v medicíne sú biologické terapie, monoklonálne protilátky, ktorých účelom je poškodzovať a neutralizovať proteíny. Tieto protilátky sa najviac využívajú pri roztrúsenej skleróze. Používajú sa tiež pri migréne, kde protilátky útočia na proteíny zodpovedné za bolesť.

Vďaka inovatívnej liečbe sa priebeh ochorenia spomaľuje - napríklad pri migréne sa frekvencia a intenzita bolesti hlavy výrazne znižujú. Na biologických metódach liečby sa pracuje pri Alzheimerovej a Parkinsonovej chorobe, ale výsledky týchto štúdií sa ešte len dostavia. Na obzore máme veľmi sľubnú génovú terapiu, ktorá je použiteľná tam, kde je dysfunkcia spôsobená poškodením génu. Takýto výskum už prebieha pri Huntingtonovej a Parkinsonovej chorobe.

Mohol by nám profesor povedať o pacientovi, ktorého život sa zmenil vďaka užívaniu moderných liekov?

Vo svojej praxi mám niekoľko príkladov, keď moderná liečba zmenila život pacientov. Myslím hlavne na pacientov so sklerózou multiplex.

Jedno z mojich pacientov, mladé dievča, vďaka inovatívnym liečebným funkciám úplne normálne - vydala sa, založila vlastnú jazykovú školu, porodila dieťa a teší sa zo života. Ďalšia pacientka, ktorá mala sklerózu multiplex, bojovala s obrovským namáhaním svalov. Dostala pumpu na baclofe, aby jej dala drogu na uvoľnenie svalov. Vďaka tomu môžu žiť takmer 20 rokov normálne a nezávisle, napriek relapsom a progresii ochorenia.

Myslím aj na pacienta s Parkinsonovou chorobou, ktorý trval viac ako 10 rokov. Táto dáma, aj keď už po 70-ke, bola stále v dobrom biologickom a psychickom stave.Polovinu času počas dňa bola v tzv. offie, to znamená, že to bolo mimo prevádzky. Dali sme jej modernú enterálnu liečbu duodopou a teraz pracuje prakticky celý deň s malými obdobiami mimovoľných pohybov. Alebo pacient s predčasným nástupom Parkinsonovej choroby, ktorý ochorel pred 30. rokom života. Po implantácii hlbokej mozgovej stimulácie v roku 2003 sa oženil, má dieťa, šoféruje auto.

Majú poľskí pacienti prístup k moderným liekom?

Nie všetky lieky, ktoré sú dostupné inde, sú bohužiaľ dostupné aj u nás. Viditeľné sú najmä disproporcie v oblasti zriedkavých chorôb. Zvyčajne ide o veľmi drahé terapie, ktoré sa napriek preukázanej účinnosti v Poľsku nepreplácajú z dôvodu ceny alebo sú dostupné, ale pre veľmi obmedzenú skupinu pacientov.

Na aké nové terapie pacienti čakajú?

V súčasnosti nie sú pacientom trpiacim na najťažšiu formu migrény preplácané žiadne lieky. Chorý človek môže byť vylúčený zo života na viac ako pol mesiaca, je na práceneschopnosti, ide o náklady pre štát. Preto by bolo prospešné pre pacientov aj pre rozpočet, ak by sa im tieto lieky uhrádzali. To robia vyspelé krajiny, ktoré premieňajú výhody liečby na zarobený príjem zamestnanca, ktorý prichádza do práce.

Aj keď to neplatí pre farmakologickú liečbu, nemôžem nespomenúť, že pacienti čakajú na širší prístup k modernej metóde liečby ischemickej cievnej mozgovej príhody - tzv. mechanická trombektómia. Čo je v súčasnosti najväčšou úlohou lekárov a pacientov s mozgovou príhodou, je obmedziť prístup k tejto metóde. V rámci pilotných projektov sa plánuje spustiť iba 7 centier a zvyšné sa majú otvoriť v nasledujúcich rokoch. To znamená, že metóda, ktorá je efektívna, šetrí efektívnosť a životy pacientov, je nedostupná pre viac ako polovicu Poliakov.

Mnoho riešení v medicíne, vrátane neurológie, si vyžaduje rýchle kroky. Niektoré z nich majú organizačný charakter, napríklad zrušenie nepriaznivých časových rámcov pobytu detí v nemocnici, a môžu priniesť rýchle výsledky, napríklad vo forme dostupnosti (skrátenia poradia) zdravotníckym službám. Vyžaduje si to však rozhovory, stretnutia, seriózne ošetrenie medzi lekármi, neurológmi a ministerstvom zdravotníctva alebo Národným fondom zdravia.

Na záver - v neurovede bol viditeľný pokrok v mnohých oblastiach - veľa pacientov, ktorí mali ako vetu neurologické ochorenie, si teraz môžu užívať život a dobre fungovať. Stále však existuje veľa terapií, liekov, na ktoré lekári čakajú, ale predovšetkým pacienti.