Poľská hematológia v roku 2017 - aký je každodenný život pacientov?

Konferenciu „Míľniky poľskej hematológie“ sprevádzalo stretnutie s prof. Wiesław Jędrzejczak, vynikajúci poľský hematológ, o ktorom bola 2. júna publikovaná kniha „Pozitivista na kostnú dreň“. Na konferencii sa okrem iného diskutovalo otázka výskytu zriedkavých hematologických chorôb a možnosti liečby pre poľských hematologických pacientov.

Aký je každodenný život v poľskej hematológii v roku 2017?

Každodenný život poľských pacientov s krvnými chorobami sú predovšetkým dlhé fronty a dlhé lekárske konzultácie. To nie je prekvapujúce, pretože v Poľsku je nedostatok hematológov. Podľa Najvyššej lekárskej komory v súčasnosti vykonáva povolanie 463 hematológov, čo je jedna z najnižších mier v Európskej únii. Nemocničných postelí je málo, zdravotnícke služby sú obmedzené a prístup k novým liekom je obmedzený. Prognóza výskytu rakoviny na ďalšie desaťročia navyše ukazuje vzostupný trend, najmä vo vekovej skupine nad 65 rokov. Týka sa to hlavne rakoviny krvi, pretože s vekom stúpa výskyt rakoviny krvotvorného a lymfatického systému a Poliaci žijú dlhšie.

Väčšina chorôb, ktorými sa zaoberá hematológ, má stav zriedkavého ochorenia, čo znamená, že postihuje nie viac ako 5 ľudí z 10 000. Preto v Poľsku ročne trpí zriedkavými chorobami menej ako 1 900 ľudí. Poznáme takmer 8 000 rôznych zriedkavých chorôb, ktoré postihujú 6 až 8 percent. Európania. V Poľsku máme viac ako 2 milióny ľudí postihnutých zriedkavými chorobami, z toho až 75 percent. sú deti. A to iba v prípade 4 percent. Pacientom s ponukou liekov môžeme ponúknuť zriedkavé choroby. Poľsko je poslednou krajinou Európskej únie, pokiaľ ide o prístup k preplácaným liekom na siroty. Z 200 osirelých terapií registrovaných v EÚ preplácame menej ako 10 percent.

Výskyt najbežnejších chorôb krvi

• akútna myeloidná leukémia: 2/100 000
• chronická myeloidná leukémia: 1,5 / 100 000
• akútna lymfoblastická leukémia: 1/100 000
• chronická lymfocytová leukémia: 3,5 / 100 000
• difúzne non-Hodgkinove lymfómy: 3,5 / 100 000
• Hodgkinov lymfóm: 2,5 / 100 000
• mnohopočetný myelóm: 3,5 / 100 000
• hemofília A: 0,5 / 100 000
• ďalšie choroby sú ešte zriedkavejšie, napríklad 1 / milión alebo 1/10 milióna

V Poľsku máme problém s prístupom k novo registrovaným liekom v Európskej únii pre pacientov so zriedkavými chorobami.Aj keď Európska únia odporučila všetkým členským štátom vypracovať a implementovať Národný plán pre zriedkavé choroby do konca roku 2013 a v Poľsku bol prvý návrh takého plánu vypracovaný už v roku 2012, nebol schválený a napriek následným verziám Národný plán pre zriedkavé choroby stále nemáme. .

Podľa vyhlásenia štátneho podtajomníka na ministerstve zdravotníctva Mareka Tombarkiewicza zo dňa 23. júna 2017 je šanca, že o niekoľko mesiacov bude predstavený Národný plán pre zriedkavé choroby, ktorý bude okrem iného obsahovať potreba implementovať register zriedkavých chorôb, zlepšiť diagnostiku a zaviesť referenčné centrá a siete.

V hematológii je najdôležitejšia včasná diagnostika ochorenia

Liečba za takýchto podmienok si vyžaduje úsilie mnohých odborníkov. V hematológii je najdôležitejšie diagnostikovať ochorenie čo najskôr rodinným lekárom, potvrdené konzultáciou s hematológom.

Rodinný lekár by si mal pravidelne objednávať základné vyšetrenia, t.j. triáda: krvný obraz, analýza moču a ESR, čo umožní rýchlu identifikáciu rakoviny krvi - najmä po 50. roku života

Krvná morfológia, analýza moču a ESR vykonávané najmenej raz ročne každým pacientom umožnia včasné zistenie akýchkoľvek abnormalít a poskytnú šancu na vhodný lekársky zásah. Minulý týždeň podpísal prezident Poľskej republiky Andrzej Duda zákon o urgentných terapiách, ktorý zavádza nariadenia uľahčujúce prístup k neštandardnej liečbe v situáciách ohrozujúcich zdravie a život. Podľa nových predpisov bude môcť minister zdravotníctva vydať individuálny súhlas na úhradu nákladov na liek s preukázanou účinnosťou, ktorý nie je financovaný z verejných zdrojov, ak je to potrebné na záchranu života alebo zdravia pacienta a je to odôvodnené lekárskymi indikáciami. V tejto situácii sa často nachádzajú ľudia trpiaci zriedkavými chorobami, ako je Fabryho choroba. Jedným zo zriedkavých krvných ochorení je nočná paroxysmálna hemoglobinúria (PNH) - progresívne, život ohrozujúce ochorenie postihujúce ľudí vo veku 30 - 45 rokov. V Poľsku ním trpí asi 40-50 pacientov. Podľa medzinárodných odporúčaní je liečba voľby u pacientov s nočnou paroxysmálnou hemoglobinúriou liekom, ktorý po preukázaní účinnosti a bezpečnosti v randomizovaných klinických štúdiách dostal pozitívne odporúčanie od Rady pre transparentnosť a predsedu AOTMiT na liečbu nočnej paroxysmálnej hemoglobinúrie (odporúčanie č. 70/2016 z 10 Novembra 2016), ale neuhrádza sa.

Mali by ste vedieť

Najväčšie úspechy poľskej hematológie a ich tvorca (fragment prezentácie prof. Jędrzejczaka)

• Edward Biernacki - v roku 1898 zaviedol reakciu, ktorá sa dodnes bežne používa a svoje meno prevzal podľa mena objaviteľa - Biernackiho test, teda populárny OB test;
• Ludwik Hirszfeld - objavil pravidlá dedenia krvných skupín a predstavil ich mená;
• Jan Raszek - uskutočnil prvé pokusy s transplantáciou kostnej drene na svete (najskôr na králikoch, potom na deťoch);
• Tadeusz Tempka - zakladateľ „krakovskej školy hematológie“ a Poľskej spoločnosti hematológov (dnes aj transfúziológov);
• Przemysław Czerski - prvý poľský experimentálny hematológ, vyrástol kostnú dreň v difúznych komorách implantovaných králikom;
• Julian Aleksandrowicz - nástupca Tadeusza Tempku a filozof medicíny;
• Włodzimierz Ławkowicz, Izabela Krzemińska-Ławkowiczowa - zakladateľky varšavskej hematologickej školy;
• Edward Kowalski - otec poľskej koagulácie;
• Zofia Kuratowska - založila hematologickú kliniku na Lekárskej univerzite vo Varšave spolu so svojím manželom - prof. Lewartowski - zistil, že erytropoetín (hormón zodpovedný za tvorbu červených krviniek) sa produkuje v obličkách;
• Jerzy Hołowiecki - vykonal prvú transplantáciu v Poľsku u nepríbuzného darcu (transplantáciu uskutočnila Urszula Jaworska, neskoršia zakladateľka nadácie na pomoc ľuďom trpiacim leukémiou); Jerzy Hołowiecki tiež vytvoril poľskú Skupinu akútnych białaczekov (PALG), ktorá zlepšila liečbu týchto chorôb v Poľsku a priniesla ich na svetovú úroveň.

V Poľsku neexistuje ani jedno liečebné centrum pre hemofíliu, kde by pacient s hemofíliou dostával na jednom mieste rady od lekárov rôznych špecialít. Pacienti o také miesto bojujú dlhé roky. Podľa ministerstva zdravotníctva existuje šanca na komplexnú starostlivosť, pretože náklady na liečbu hemofílie sa výrazne zvýšili. To umožní účinnejšiu terapiu. Ministerstvo zdravotníctva oznamuje pokračovanie Národného programu liečby pacientov s hemofíliou a súvisiacimi hemoragickými poruchami, v rámci ktorého sa okrem iného Zaviedla by sa individualizovaná multidisciplinárna starostlivosť, dodali by sa domáce lieky pre ťažko chorých pacientov a zmenili by sa záchranné postupy. 27. júna sa uskutočnilo stretnutie na ministerstve zdravotníctva, kde sa rokovalo o otázkach týkajúcich sa pokračovania Národného programu liečby hemofílie. Čakáme na výsledky rozhovorov. Je potrebné zdôrazniť, že pacienti s krvnými chorobami žijú dlhšie a udržujú si kvalitu života najmä vďaka prístupu k modernej liečbe.

Samotní pacienti môžu mať vplyv na kvalitu života, napríklad očkovaním proti chrípke.

Ľudia s hematologickými ochoreniami odporúča prof. Leokadia Brydak: - Národné centrum pre chrípku, Oddelenie pre výskum chrípky v NIPH-NIH, v spolupráci s lekármi uskutočnilo štúdie u vysoko rizikových skupín, kde sa hodnotila humorálna odpoveď na očkovanie proti chrípke s prihliadnutím na vysoké riziko, najmä pre túto skupinu ľudia sú infikovaní vírusom chrípky, napríklad u detí s hemofíliou, akútnou lymfoblastickou leukémiou, rakovinou prsníka, štítnou žľazou, non-Hodgkinovým lymfómom, Wegenerovou granulomatózou atď. Vyššie uvedené štúdie preukázali, že pravidelné očkovanie proti chrípke je jednou z mála vecí. ktoré je možné urobiť na ochranu jednotlivcov pred potenciálnym rizikom závažných komplikácií spôsobených chrípkou.

Významné zmeny v diagnostike a liečbe hematologických ochorení a v nádeji pacientov

1. Posledný návrh zmeny a doplnenia zoznamu uhrádzaných liekov, ktorý má vstúpiť do platnosti 1. júla 2017, ustanovuje doplnenie existujúceho protidrogového programu o novú účinnú látku bosutinib v rámci protidrogového programu „Liečba chronickej myeloidnej leukémie (ICD-10 C 92.1)“.

2. Hornoliezske detské zdravotné stredisko v Katoviciach mení postup anestézie detí počas biopsie kostnej drene. Všetkým bude ponúknutá celková anestézia. Zmeny sa uskutočnili po mediálnych správach z niekoľkých nemocníc, kde sa počas týchto operácií údajne vyskytlo utrpenie detí.

3. V troch centrách v USA v marci tohto roku. Začali sa klinické skúšky poľského prípravku na akútnu myeloidnú leukémiu licencovaného talianskou spoločnosťou. Pri liečbe akútnej myeloidnej leukémie sa neustále hľadajú nové lieky, pretože účinnosť liečby je bohužiaľ nízka. Päťročné prežitie sa dosahuje v 24 percentách. pacienti, ale hlavne starší ľudia trpia leukémiou. U pacientov mladších ako 50 rokov sa dosahuje dvakrát účinnejšia terapia.

4. Ministerstvo zdravotníctva v súčasnosti vedie správne konanie o preplatení dávky pixantrónu v rámci drogového programu pri liečbe nehodgkinských lymfómov. Podľa národného konzultanta v odbore hematológie prof. Wiesław Jędrzejczak, počet pacientov potenciálne vhodných pre drogový program s pixantrónom je približne 50-100 pacientov.

5. Podľa informácií poskytnutých ministerstvom zdravotníctva budú ďalšie prielomové hematologické lieky (pixantrón, ibrutinib, nivolumab, breduximab) zaradené do septembrových a novembrových oznámení na zoznam preplácaných liekov.

6. Dúfame, že v rokoch 2010 - 2017 bolo v Európskej únii zaregistrovaných 21 nových liekových technológií v oblasti liečby rakoviny krvi v 35 nových registračných indikáciách. Nech sa poľskí pacienti stanú príjemcami všetkých týchto objavov.