Výsledky tejto práce, publikované v Science Translational Medicine, pochádzajú z konečnej fázy výskumu pred klinickými skúškami na ľuďoch na testovanie génovej terapie SUMO-1. SUMO-1 je gén, ktorý „chýba v boji“ u pacientov so srdcovým zlyhaním. Pre autorov výskumu môže byť „SUMO-1 génová terapia jedným z prvých spôsobov liečby, ktoré skutočne zmenšujú zväčšené srdcia a významne zlepšujú životnú funkciu poškodeného srdca.“ Koordinátor štúdie, Roger J. Hajjar, sa teší na začatie skúšok u pacientov so závažným srdcovým zlyhaním.
Srdcové zlyhanie zostáva hlavnou príčinou hospitalizácie u starších ľudí. Vyskytuje sa, keď je srdce príliš slabé na správne pumpovanie a cirkuláciu krvi v celom tele.
Hajjar už požiadal americkú agentúru pre lieky (FDA) o povolenie testovať novú génovú terapiu SUMO-1 u pacientov so srdcovým zlyhaním. Na začiatku bude klinická skúška druhou liečbou génovou terapiou určenou na zvrátenie srdcového zlyhania, ktoré začal Hajjar a jeho tím. Prvá štúdia s názvom CUPIDO je v záverečnej fáze testov génovej terapie so SERCA2, ktorej výsledky fázy 1 a fázy 2 boli pozitívne.
V tomto teste sa gén známy ako SERCA2 podáva prostredníctvom inertného vírusu, modifikovaného vírusu bez infekčných častíc. SERCA2 je gén, ktorý produkuje rozhodujúci enzým pre správne čerpanie vápnika z buniek a pri zlyhaní srdca je nefunkčný, núti srdce pracovať tvrdšie a v tomto procese rastie väčšie ako normálu. Vírus, ktorý nesie SERCA2, sa podáva prostredníctvom koronárnych artérií v srdci počas postupu srdcovej katetrizácie a na obnovenie produkcie prospešného enzýmu z génov SERCA2 je potrebná iba jedna dávka génovej terapie.
SERCA2 však nie je jediným enzýmom, ktorý chýba v činnosti pri srdcovom zlyhaní, pretože štúdia uverejnená v roku 2011 v Prírode Hajjarom a jeho tímom ukázala, že gén SUMO-1 sa znižuje aj v poškodených ľudských srdciach. SUMO-1 reguluje aktivitu SERCA2, čo naznačuje, že funkcia SERCA2 môže byť zlepšená bez zmeny jej hladín. Následná analýza na myšacom modeli srdcového zlyhania ukázala, že génová terapia SUMO-1 podstatne zlepšila funkciu srdca.
Títo odborníci teda testovali dodávanie samotnej génovej terapie SUMO-1, samotnej génovej terapie SERCA2 a kombinácie SUMO-1 a SERCA2. Na veľkých zvieracích modeloch srdcového zlyhania videli, že podávanie vysokodávkovej génovej terapie SUMO-1, ako aj SUMO-1 a SERCA2, spôsobuje silné kontrakcie srdca, zlepšuje prietok krvi a znižuje objemy v porovnaní so samotnou génovou terapiou SERCA2.
Zdroj: www.DiarioSalud.net
