Streda 24. júla 2013. - Je možné vyvinúť ľahšiu a efektívnejšiu metódu vkladania génov do očných buniek, ktorá by mohla významne rozšíriť génovú terapiu, aby pomohla obnoviť videnie u pacientov s určitými chorobami, ktoré spôsobujú slepotu, vrátane dedičných defektov. ako je retinitída pigmentosa a choroby staroby, ako je makulárna degenerácia.
Na rozdiel od súčasných spôsobov liečby je nový postup rýchly a chirurgicky neinvazívny. Pozostáva z transportu normálnych génov cez celú sietnicu, aby sa dodali do ťažko dostupných buniek.
Počas posledných šiestich rokov niekoľko skupín vedcov úspešne liečilo pacientov postihnutých zriedkavým dedičným ochorením očí pomocou taktiky injekcie vírusu obsahujúceho normálny gén priamo do sietnice oka defektným génom., Avšak napriek skutočnosti, že tento veľmi invazívny proces by nás mohol vyzvať, aby sme si mysleli, že je veľmi rýchly, vírus s normálnym génom nebol schopný dosiahnuť všetky bunky sietnice, ktoré bolo potrebné opraviť.
Nastriekanie ihly cez sietnicu a injektovanie vírusu za ňou je trochu nebezpečný chirurgický zákrok. Lekári však nemali inú alternatívu, pretože žiadny vírus použitý na transport a dodávanie génov nemôže inak prejsť celým okom, až kým nedosiahne fotoreceptory, bunky citlivé na svetlo, ktoré terapeutické gény potrebujú.
Po 14 rokoch výskumu tím Davida Schaffera, profesora chemického a biomolekulárneho inžinierstva na Kalifornskej univerzite v Berkeley a riaditeľ Centrálneho centra kmeňových buniek Berkeley pri tejto univerzite, získal vírus, ktorý je injikovaný genetickou manipuláciou iba v rámci sklovcového moku oka a transportuje gény do tejto populácie ťažko dostupných buniek spôsobom, ktorý je bezpečný a chirurgicky neinvazívny.
Nový vírus funguje omnoho lepšie ako súčasné terapie v modeloch dvoch ľudských degeneratívnych očných chorôb u hlodavcov a môže preniknúť do fotoreceptorových buniek očí opíc, ktoré sú dosť podobné ľudským.
Schaffer a jeho tím teraz spolupracujú s lekármi, aby identifikovali pacientov, ktorí by mohli mať z tejto techniky vstupu génov najväčší úžitok, a po správnom predklinickom vývoji očakávajú, že pôjdu na klinické skúšky. Operácia uvoľňovania vírusov pomocou génov si nevyžaduje viac ako 15 minút, takže je možné, že keď sa táto technika správne validuje, pacienti, ktorí sa podrobia tejto procedúre, sa môžu v ten istý deň vrátiť domov.
Na výskumných a vývojových prácach sa podieľali aj John Flannery, Leah C. Byrne, Ryan R. Klimczak a Meike Visel z Kalifornskej univerzity v Berkeley, ako aj Lu Yin a William H. Merigan z University of Rochester v New Yorku. York, oba subjekty v Spojených štátoch, a Deniz Dalkara, ktorý je teraz vo Vision Institute v Paríži vo Francúzsku.
Zdroj:
Tagy:
Cut-And-Dieťa zdravie správy
Na rozdiel od súčasných spôsobov liečby je nový postup rýchly a chirurgicky neinvazívny. Pozostáva z transportu normálnych génov cez celú sietnicu, aby sa dodali do ťažko dostupných buniek.
Počas posledných šiestich rokov niekoľko skupín vedcov úspešne liečilo pacientov postihnutých zriedkavým dedičným ochorením očí pomocou taktiky injekcie vírusu obsahujúceho normálny gén priamo do sietnice oka defektným génom., Avšak napriek skutočnosti, že tento veľmi invazívny proces by nás mohol vyzvať, aby sme si mysleli, že je veľmi rýchly, vírus s normálnym génom nebol schopný dosiahnuť všetky bunky sietnice, ktoré bolo potrebné opraviť.
Nastriekanie ihly cez sietnicu a injektovanie vírusu za ňou je trochu nebezpečný chirurgický zákrok. Lekári však nemali inú alternatívu, pretože žiadny vírus použitý na transport a dodávanie génov nemôže inak prejsť celým okom, až kým nedosiahne fotoreceptory, bunky citlivé na svetlo, ktoré terapeutické gény potrebujú.
Po 14 rokoch výskumu tím Davida Schaffera, profesora chemického a biomolekulárneho inžinierstva na Kalifornskej univerzite v Berkeley a riaditeľ Centrálneho centra kmeňových buniek Berkeley pri tejto univerzite, získal vírus, ktorý je injikovaný genetickou manipuláciou iba v rámci sklovcového moku oka a transportuje gény do tejto populácie ťažko dostupných buniek spôsobom, ktorý je bezpečný a chirurgicky neinvazívny.
Nový vírus funguje omnoho lepšie ako súčasné terapie v modeloch dvoch ľudských degeneratívnych očných chorôb u hlodavcov a môže preniknúť do fotoreceptorových buniek očí opíc, ktoré sú dosť podobné ľudským.
Schaffer a jeho tím teraz spolupracujú s lekármi, aby identifikovali pacientov, ktorí by mohli mať z tejto techniky vstupu génov najväčší úžitok, a po správnom predklinickom vývoji očakávajú, že pôjdu na klinické skúšky. Operácia uvoľňovania vírusov pomocou génov si nevyžaduje viac ako 15 minút, takže je možné, že keď sa táto technika správne validuje, pacienti, ktorí sa podrobia tejto procedúre, sa môžu v ten istý deň vrátiť domov.
Na výskumných a vývojových prácach sa podieľali aj John Flannery, Leah C. Byrne, Ryan R. Klimczak a Meike Visel z Kalifornskej univerzity v Berkeley, ako aj Lu Yin a William H. Merigan z University of Rochester v New Yorku. York, oba subjekty v Spojených štátoch, a Deniz Dalkara, ktorý je teraz vo Vision Institute v Paríži vo Francúzsku.
Zdroj:
